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重症虚血肢の遺伝子治療

閉塞性動脈硬化症、糖尿病などさまざまな要因を起因とする下肢血行障害を持つ患者は米国で170万人、先進国では300万人程度と考えられ、その慢性化した症状への有効な治療法が求められております。閉塞性動脈硬化症の臨床分類であるFontaine分類のII度(間歇性跛行)、III度(安静時疼痛)、IV度(下肢潰瘍、壊死)と病状が進行するに従って、日常生活には激しい苦痛が伴い、やがて下肢切断という非常につらい転機を迎えますが、有効な治療手段は大変限られています。新たな血行を確保する「血管新生治療」が今後の有力な治療法とされ、血管新生性タンパク質による治療が従来から試みられて来ましたが、多施設盲験試験の高次評価によって有効性は証明されていない状況です。

下部虚血部位への遺伝子導入による血管新生遺伝子治療の原理

閉塞性動脈硬化症に対する遺伝子治療については、早くから様々な試みがなされて来ましたが、プラスミド(いわゆるnaked DNA)やアデノウイルスベクターを用いた幾つかの臨床研究では、依然として有効性は確認されていない状況です。

そこで当社は従来のベクターではなく、FGF-2(線維芽細胞増殖因子2)を搭載したセンダイウイルスベクターの開発を九州大学医学部と共同で進めています。既に三人の患者への投与を終了し、センダイウイルスベクターを使用した遺伝子治療剤の安全性は確認されています。

  1. 適応疾患

    末梢性血管疾患(閉塞性動脈硬化症、血栓性閉塞性血管炎)

    なお、これらの病態への適用において、安全性が確認された場合、順次糖尿病性閉塞症へ適用拡大を図っていきます。

  2. 作用機序

    FGF-2遺伝子をセンダイウイルスベクターを用いて下肢骨格筋に導入することによってFGF-2が注射部位で高いレベルで発現し、それによって動員される他の血管新生因子やリンパ管新生因子によって真に機能する新しい血管とリンパ液循環が確保できると考えられています。